식약처, 혈소판 수치 50×10⁹/L 미만 환자 대상 공고

3상 PERSIST-2 연구 통해 비장 용적 35% 감소 입증

먹는 골수섬유증치료제 '본조'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.

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식품의약품안전처는 3일 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.

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구체적인 지정 적응증은 '혈소판 수치가 50×10⁹/L 미만인 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증'이다.

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노바티스의 '자카비(룩소리티닙)' 대항마로 꼽혔던 본조(Vonjo, 파크리티닙)는 지난 2022년 미국 FDA로부터 가속승인을 획득한 바 있다.

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이 약은 야누스 인산화효소 1(JAK1)을 저해하지 않고 JAK2와 IRAK1을 저해하는 기전의 새로운 경구용 인산화효소저해제이다.

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CTI바이오파마가 개발한 본조는 3상 PERSIST-2 연구를 통해 유효성을 확인했다.

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해당 연구에서 환자들은 각각 본조 200mg 1일 2회, 400mg 1일 1회 또는 기존의 최선 치료제(BAT)를 제공받아 복용했다. 피험자들 가운데는 앞서 JAK2 저해제를 사용한 전력이 있는 환자들도 포함됐다.

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연구 결과, 임상 시작 시점에서 혈소판 수치가 50×10⁹/L 미만으로 나타났고, 본조200mg을 1일 2회 복용한 환자그룹의 29%에서 비장 용적이 최소한 35% 감소한 것으로 나타났다. 대조군의 감소율은 3%였다.

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