​식품의약품안전처, 10월 희귀의약품 공고

3상 통해 무진행생존기간 2.5배 개선 입증

뇌종양 표적항암제 '보라시데닙'이 국내 희귀의약품으로 지정됐다.

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식품의약품안전처는 이달 초, 희귀약 지적 공고를 통해 이같이 밝혔다.

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보라시데닙은 선택적으로 혈액뇌장벽에 침투하는 경구용 아이소시트르산 탈수소효소(IDH) 1/2 효소의 이중억제제다.

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이 약은 미국 캘리포니아대 로스앤젤레스 캠퍼스(UCLA) 연구팀이 진행한 특정 악성 뇌종양(신경교종)에 대한 이중맹검 임상 3상을 통해 유효성을 입증했다.

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연구팀은 뇌종양 수술 외 다른 치료를 받은 적이 없는 특정 뇌종양(잔류성 또는 재발성 IDH 돌연변이 2등급 신경교종) 환자 331명에게 표적항암제 보라시데닙(하루 1회 40 mg) 또는 위약을 복용하게 했다.

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IDH(아이소시트르산 탈수소효소, Isocitrate dehydrogenase) 돌연변이 2등급 신경교종은 환자에게 심각한 장애를 일으키고 일찍 숨지게 하는 악성 뇌종양이다. 신경교종은 진행 속도가 느린 편이나 치명적이며 30대에 많이 발생한다.

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보라시데닙을 복용한 환자(실험군)와 위약을 복용한 환자(대조군)는 무작위로 배정됐다. 환자 중 168명은 보라시데닙을, 163명은 위약을 복용했다.

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연구 결과, 무진행생존기간(PFS, Progression-free surviva)이 보라시데닙을 복용한 환자군은 27.7개월, 위약을 복용한 환자군은 11.1개월이었다.

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보라시데닙은 악성 뇌종양의 진행을 16.6개월이나 늦췄고 환자의 사망 위험을 39% 수준으로 낮췄다. 또 다음 항암 치료(화학요법, 방사선요법) 때까지의 시간도 개선해 환자의 사망 위험을 26%로 낮춘 것으로 나타났다. 부작용은 보라시데닙을 복용한 환자의 22.8%, 위약을 복용한 환자의 13.5%에서 발생했으나 심각한 부작용은 없었다.

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해당 환자 가운데 226명(약 68%)이 추적관찰 기간 14.2개월(중앙값) 동안 계속 보라시데닙 또는 위약을 복용하고 있었다. 또 연구가 시작된 지 30개월이 시점(2022년 9월)에서 보라시데닙 투여군 환자의 72%가 여전히 약을 복용하고 있고 질병도 진행되지 않았다.

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한편 보라시데닙을 개발한 제약회사는 프랑스 세르비에(Servier Pharmaceuticals)다. 세르비에는 미국과 유럽 등 국가에서 보라시데닙의 허가 절차를 진행중이다.

 

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