영국 의약품 및 의료제품 규제청(Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA)이 중등증 및 중증 혈우병 A 환자를 위한 새로운 치료제 ‘알투복트(Altuvoct, 성분명: efanesoctocog alfa)’를 승인했다고 밝혔다. 이번 승인으로 인해 영국 내 혈우병 A 환자들은 출혈 예방 및 치료를 위한 새로운 옵션을 선택할 수 있게 됐다.

​

알투복트는 2024년 6월 유럽연합(EU)에서 먼저 승인되었으며, 이번 영국의 승인으로 인해 영국에서도 처방이 가능해졌다. 미국에서는 ‘알투비오(Altuviiio)’라는 이름으로 2023년 2월 승인을 받아 판매되고 있다.

​

알투복트는 혈우병 A 환자의 출혈 빈도를 줄이기 위한 예방 치료제(prophylactic therapy)로 사용되며, 출혈이 발생했을 때 신속하게 지혈을 돕는 응급 치료제(on-demand therapy)로도 사용할 수 있다. 또한, 수술 중 출혈을 관리하는 용도로도 사용할 수 있다.

​

혈우병 A는 희귀 질환 중에서도 가장 흔한 형태로, FVIII(8번 응고인자)의 생산이나 기능에 영향을 미치는 F8 유전자의 돌연변이로 인해 발생한다. 이로 인해 환자들은 출혈이 쉽게 발생하고, 출혈이 지속되는 특성을 보인다.

​

알투복트는 실험실에서 제조한 FVIII을 기반으로 하며, 여러 단백질을 결합시켜 안정성을 높였다. 이를 통해 기존 치료제보다 혈중에서 오래 지속되도록 설계되었다. 그 결과, 기존 치료제보다 투여 횟수를 줄일 수 있어 환자의 치료 부담을 덜어줄 것으로 기대된다.

 

http://www.hemophilia.co.kr/news/articleView.html?idxno=29444