미국 PTC 테라퓨틱스의 케톤뇨증(PKU) 치료제 '세피압테린'(sepiapterin)이 유럽에서 승인권고를 받았다.

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PTC는 25일 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 세피압테린을 모든 연령층 및 모든 중증도 환자를 대상으로 승인을 권고했다고 발표했다.

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세피압테린은 PKU 환자의 혈중 페닐알라닌 수치를 저하시키도록 설계됐다. PKU는 치료하지 않을 경우 증증 혹은 불가역적 장애를 초래할 가능성이 있는 희귀대사질환. 세피압테린의 이중작용기전은 페닐알라닌 수산화효소(PAH)의 중요한 보인자인 테트라하이드로바이오프테린(BH4)의 전구제로서 기능한다.

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회사측은 약 2개월 후 유럽위원회가 최종 승인여부를 결정할 것으로 예상하고 있으며 그 결정은 유럽연합 27개 가맹국 및 유럽경제지역의 모든 국가에 적용될 전망이다.

 

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