EU, 이영양형 수포성 표피박리증 치료제 승인
작성자 (주)헬프트라이알
날짜 2025-04-30 18:36:45
조회수 73
유럽 규제당국이 매우 희귀한 유전성 피부질환인 이영양형 수포성 표피박리증(DEB)에 대한 최초의 국소용 유전자 치료제를 승인했다.
미국 생명공학기업 크리스탈 바이오텍은 유럽 집행위원회(EC)가 지난 23일(현지시간) 비주벡(Vyjuvek, beremagene geperpavec-svdt)을 출생부터 7형 콜라겐 알파 1 사슬(COL7A1) 유전자에 돌연변이가 있는 이영양형 수포성 표피박리증 환자의 상처 치료제로서 판매 허가했다고 28일 공식 발표했다.
비주벡은 HSV-1(헤르페스 1형 바이러스) 벡터 기반의 유전자 치료제로 인간 COL7A1 유전자의 기능적 사본을 전달함으로써 이영양형 수포성 표피박리증의 유전적 근본 원인을 해결하도록 설계됐고 재투여를 통해 상처 치유와 지속적인 7형 콜라겐 단백질 발현을 제공한다.
회사 측에 따르면 비주벡은 유럽에서 이영양형 수포성 표피박리증 치료를 위해 승인된 최초의 교정 의약품이다.
EC 승인에 따라 가정이나 의료기관에서 유연하게 비주벡을 투여할 수 있게 됐다. 의료전문가가 적절하다고 판단한 경우 환자나 보호자가 직접 투여할 수도 있다.
이번 EC 결정은 모든 유럽연합(EU) 회원국과 아이슬란드, 노르웨이, 리히텐슈타인에서 비주벡의 판매를 허가한다.
각 국가별 출시 시점은 보험 급여 절차를 포함한 여러 요인에 따라 달라질 수 있다. 크리스탈 바이오텍은 올해 중반에 독일에서 첫 유럽 출시를 추진할 계획이다.
비주벡 승인은 올해 2월에 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 제시한 긍정적인 권고에 따른 것으로, GEM-1 임상 1/2상 시험, GEM-3 임상 3상 시험을 포함한 포괄적인 임상 데이터를 기반으로 한다.
임상 데이터는 비주벡 국소 투여 이후 성공적인 COL7A1 유전자 전달과 지속적인 상처 치유에 대한 명확한 임상적 증거를 제시했다. 이는 공개 연장 연구와 미국에서의 실제 임상 경험에 의해 추가적으로 뒷받침된다.
비주벡은 미국에서 2023년 5월에 이영양형 수포성 표피박리증 환자의 상처 치료를 위한 최초의 국소용 유전자 치료제로 승인을 받았다.
댓글 (0)
등록된 댓글이 없습니다.
작성 권한이 없습니다.