미국 식품의약국(FDA)이 듀센 근이영양증(DMD)과 관련된 심장질환 세포 치료제 승인여부를 놓고 외부 전문가 패널을 소집할 계획이다.
 

카프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)는 DMD 심근병증 진단을 받은 환자를 위한 시험용 세포 치료제인 ‘데라미오셀’(deramiocel)에 대한 완전한 승인을 요청하고 있다. 지난 3월, 카프리코 테라퓨틱스는 데라미오셀에 대한 완전 승인을 위해 생물학적제제 허가신청서(BLA)를 접수했으며 FDA는 우선 심사 대상으로 지정했다.
 

데라미오셀 승인신청은 임상 2상시험 HOPE-2 및 공개 연장 연구에서 나온 심장 데이터와 DMD 심근병증 및 질병 진행의 잠재적 바이오마커에 관한 데이터세트의 자연사 데이터를 비교한 결과를 근거로 하고 있다.
 

데라미오셀은 동종 심장공 유래 세포(CDC)로 구성된다. 이 세포는 디스트로핀병증과 심부전에 대해 강력한 면역 조절, 항섬유화, 재생 작용을 하는 것으로 관찰된 기질 세포다.
 

H.C. 웨인라이트의 애널리스트 조셉 판티니스는 시장에서 이 회사에 대한 저평가가 부당하다며 “치료법에 대한 청원을 강화할 가능성이 높다”고 말했다.
 

심장근육 질환은 진행성 골격근 약화와 심장 근육 약화를 특징으로 하는 당뇨병 환자들 사이에서 주요 사망 원인이다.
 

FDA는 자문패널 회의의 공식 날짜는 아직 정해지지 않았지만 8월 31일까지 치료제의 승인 여부를 결정할 예정이다.
 

한편 케네디 주니어 보건복지부 장관이 주도하고 있는 FDA의 대량 해고는 약물 검토 및 승인 과정 지연에 대한 우려를 불러일으켰다. 그러나 지난주 FDA의 마틴 마카리 국장은 기관의 대대적인 조직 개편 계획이 없으며 해고에도 불구하고 신약 검토 완료 목표를 달성할 것이라고 말했다.

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