미국 뉴저지州 워렌에 소재한 첨단 RNA 기술 접목 희귀질환 신약개발‧발매 전문 제약기업 PTC 테라퓨틱스社는 소아‧성인 페닐케톤뇨증(PKU) 환자 치료제 ‘세피언스’(Sephience: 세피압테린)에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 25일 공표했다.

​

허가권고 의견 가운데는 전체 연령대 및 중증도 환자들을 대상으로 ‘세피언스’를 사용할 수 있도록 하는 내용이 포함됐다.

​

경구용 합성 세피압테린의 일종인 ‘세피언스’는 이중작용을 통해 페닐알라닌 수산화효소(PAH) 효소의 활성을 높이는 기전의 치료제이다.

​

첫째로 ‘세피언스’는 전구체로 신속하게 흡수되어 세포 내부에서 테트라히드로비옵테린(tetrahydrobiopterin: BH4)으로 전환된다. BH4는 페닐알라닌 수산화효소의 중요한 보조인자이다.

​

둘째로, ‘세피언스’는 샤페론 효과(chaperone effect: 단백질의 접힘과 펼침을 돕는 작용)를 나타내 잘못 접힌(misfolding) 페닐알라닌 수산화효소의 기능을 향상시키는 약효를 나타낸다.

​

‘세피언스’는 이 같은 이중작용을 통해 혈중 페닐알라닌 수치를 효과적으로 낮추고, 페닐케톤뇨증 환자들을 치료할 수 있게 된다.

​

PTC 테라퓨틱스社의 매튜 B. 클라인 대표는 “허가를 권고하는 긍정적인 의견이 제시된 것이 유럽 각국의 페닐케톤뇨증 환자 커뮤니티를 위한 희소식이라 할 수 있을 것”이라면서 “여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하기 때문”이라고 말했다.

 

https://www.yakup.com/news/index.html?mode=view&pmode=&cat=all&cat2=&cat3=&nid=309550&num_start=0