건강보험심사평가원이 '의약품 임상적 유용성 평가를 위한 간접비교 지침' 개정판 초안을 공개하고의견 수렴에 나섰다. 

 

이번 개정안은 2014년 지침 제정 이후 변화된 제약환경과 새로운 분석 방법론을 반영했다. 

 

5일 심평원은 약제 임상적 유용성 평가 간접비교 지침 개정을 위한 절차에 돌입했다.  

 

앞서 심평원은 약제의 임상적 유용성 평가를 위한 표준화된 검토 기준 마련 및 개정을 위한 '신약의 임상적 유용성 평가를 위한 간접비교 지침 개정 연구용역'을 실시한 바 있다. 

 

특히 공통대조군이 없는 상황에서도 활용되는 매칭보정 간접비교(MAIC)와 모의치료 비교(STC) 등 인구보정 간접비교 방법을 새롭게 포괄했다. 

 

다만, 이러한 신규 방법론이 엄격한 통계적 가정을 전제로 하는 만큼 적용 조건과 제한점을 명확히 규정해 분석 결과의 신뢰성을 높이고자 했다. 

 

2007년 선별등재제도 도입으로 국내 의약품 급여 결정은 임상적 유용성과 비용-효과성을 종합 검토하는 체계로 전환됐다. 

 

신청약제의 임상적 유용성을 평가할 때 무작위배정임상시험(RCT)은 가장 높은 수준의 근거로 인정된다. 하지만 신청약제와 비교대상을 직접 비교한 임상시험 자료가 충분하지 않은 상황이 빈번히 발생했다. 

 

이러한 한계를 극복하기 위해 개별 임상시험 결과를 체계적으로 통합하는 간접비교 방법이 활용됐으며, 심평원은 2014년 이에 대한 지침을 제정한 바 있다. 

 

MAIC·STC 등 신규 방법론 대두

 

최근 제약환경이 변화하고, 매칭보정 간접비교(MAIC)나 모의 치료 비교(STC) 같은 새로운 분석법이 등장함에 따라 기존 지침 개정 필요성이 대두됐다. 

 

이들 방법론은 신청 약제에 대한 개별환자자료(IPD)를 활용해 연구 간 이질성을 보정하며, 공통대조군이 없는 상황에서도 적용이 가능하다. 

 

특히 혁신적 고가 치료제의 가치 평가나 제한적 환자 규모, 윤리적 문제 등으로 비교임상시험이 어려운 희귀질환 영역에서 유용한 도구로 인식되고 있다. 

 

다만 심평원은 이번 초안에서 이들 신규 방법론이 '엄격한 통계적 가정'을 전제로 하며, 가정이 위배될 경우 분석 결과 타당성이 크게 손상될 수 있다고 지적했다. 

 

공통대조군이 부재한 간접비교 역시 강력한 가정을 요구하며, 가정 위반 시 비뚤림(bias)과 불확실성이 급격히 증가할 위험이 있다. 

 

이에 이번 개정 지침은 공통대조군 부재 상황에서의 간접비교 방법론을 포괄하면서도, 각 방법의 적용 조건과 제한사항을 명확히 규정하는 데 집중했다. 

 

모든 간접비교 분석에서 발생 가능한 체계적 오류와 비뚤림을 최소화하고 결과 신뢰성을 높이겠다는 취지다. 

 

구조 개편 및 체크리스트 추가 → 논리적 연계성 '강화'

 

2025년 개정 지침 초안은 기존 목차 구조를 전면 개편하고 서론을 새로 추가하는 등 보고서 완결성과 논리적 연계성을 강화했다. 

 

MAIC, STC 외에도 다수준 네트워크 메타회귀(Multi-level Network Meta-Regression, ML-NMR) 등 새로운 분석 방법론이 추가됐다. 

 

반면, 자료원 검색전략 및 결과 제시 등 체계적 문헌고찰 관련 내용은 별도로 발간된 표준지침을 참조토록 변경했다. 이를 통해 지침은 간접비교 고유의 방법론적 특성과 실무 적용 방안에 보다 집중할 수 있게 됐다. 

 

아울러 실무 현장에서의 활용성을 높이기 위해 간접비교 자료 제출 시 준수해야 할 구체적인 지침과 '자료작성 체크리스트'를 보완해 포함했다. 

 

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