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FDA, 세계 최초 증상 발현 전 신생아 SMA 치료제 ‘에브리스디’ 승인

작성자 헬프트라이알 날짜 2022-08-08 12:48:07 조회수 73

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 스위스 로슈(Roche)의 ‘에브리스디’(Evrysdi, 성분명: 리스디플람·Risdiplam)가 세계 최초 증상 발현 전 척수성 근위축증(SMA) 치료제가 됐다. 이와 함께 전연령 대상 척수성 근위축증 치료제로 변신에 성공했다.

로슈는 31일(현지 시간), 미국 식품의약국(FDA)이 ‘에브리스디’를 생후 2개월 미만 신생아에 대한 SMA 치료제로 승인했다고 밝혔다. 이번 승인으로 ‘에브리스디’는 증상 발현 전 신생아에게도 사용될 수 있는 최초의 SMA 치료제가 됐다.

척수성 근위축증은 SMN 유전자 결핍 또는 돌연변이로 인해 근육이 점차 위축되는 치명적인 희귀 유전질환으로 신생아 사망의 가장 큰 유전적 원인 중 하나이다.

‘에브리스디’는 경구용 생존운동신경세포(SMN)2 스플라이싱 조절제로, SMN2 유전자의 전구mRNA(pre-mRNA)와 결합해 변이로 인한 결핍을 보완하는 기전을 가졌다. 이 치료제는 혈관·뇌 장벽을 통과할 수 있으며, 전신에 SMN 단백질의 농도를 증가시킨다.

이번 FDA의 추가 적응증 승인 결정은 신생아 SMA 환자를 대상으로 진행한 임상 2상 시험(시험명: RAINBOWFISH)의 데이터를 근거로 한다. 또한 FDA가 지난 1월 24일(현지 시간), ‘에브리스디’의 보충신약허가신청서(sNDA)를 우선 심사 대상으로 지정한지 약 4개월 만에 이루어진 것이다. [아래 관련기사 참조]

로슈 측에 따르면, 1년간 ‘에브리스디’로 치료를 받은 증상 발현 신생아에게서 임상적으로 유의한 운동 기능의 개선이 관찰됐다. 특히, 증상 발현 전 신생아에게도 치료 효능을 입증했다.

일반적으로 6개월 미만의 신생아에게서 SMA 증상 발현 시, 전신 근육 약화와 함께 호흡이 어려워져 사망에 이른다.

이날 리바이 개러웨이(Levi Garraway) 로슈 최고의료책임자는 “‘에브리스디’의 추가 적응증이 4개월만에 승인된 것은 2개월 미만 신생아에 대한 SMA 치료가 시급했다는 뜻”이라며 “증상 유무와 관련 없이 사용할 수 있는 최초의 SMA 치료제가 된 것에 대해 자랑스럽다”고 소감을 전했다.

앞서 FDA는 지난 2017년, ‘에브리스디’를 희귀의약품으로 지정했으며, 2020년 8월에는 증상이 발현된 생후 2개월 이상 신생아 및 성인 대상 SMA 치료제로 ‘에브리스디’를 승인한 바 있다.

한편, FDA는 지난 2019년, 스위스 노바티스(Novartis)의 ‘졸겐스마’(Zolgensma, 성분명: 오나셈노진아베파르보벡·Onasemnogeneabeparvovec)를 2개월 미만 신생아를 위한 SMA 치료제로 먼저 승인했다.

하지만, ‘졸겐스마’는 유전자 치료제 중 가장 비싸다고 알려져 있는 고가 의약품인 반면, ‘에브리스디’의 가격은 상대적으로 저렴하다. 또한 ‘에브리스디’가 증상 발현 전 신생아에게도 사용할 수 있게된 만큼, 로슈가 SMA 치료제 시장에서 노바티스를 제치고 우위를 점할 수 있을지 주목된다.

로슈는 스위스에 본사를 둔 글로벌 생명공학 기업이다. 31일(현지 시간), 스위스 증시에서 로슈는 전일 종가(330.7 스위스프랑) 대비  0.15% 내린 330.2 스위스프랑으로 하락 출발했지만, 오전 9시 30분(현지 시간) 기준 332.8 스위스프랑에 거래되고 있다.

https://www.hkn24.com/news/articleView.html?idxno=326950

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