연평균 50% 성장률 예상…가장 유망한 '유전자 변형세포 치료제' 후보물질 BMS가 17개 확보

세포·유전자치료제(CGT, Cell and Gene therapy)가 연평균 50%의 성장률(CAGR)을 이어가면서 오는 2026년에는 73조원의 시장을 형성할 전망이다. 이에 글로벌 제약사들은 CGT 관련 파이프라인 확보를 위해 기술수출, M&A 등을 통한 외부 도입을 적극적으로 추진 중이다.

22일 국가신약개발사업단(KDDF) 진주연 연구원은 최근 세포·유전자치료제 신약개발 글로벌 트렌드 분석을 통해 이같이 밝혔다. 

CGT는 유전물질을 인체로 전달하거나 유전물질이 변형·도입된 사람 또는 동물의 세포를 인체로 전달하는 치료제를 뜻하며, 유전자치료제와 세포치료제, RNA치료제, 항암바이러스 등으로 이뤄져 있다.
 
유전자 투여 경로에 따라 체내(in vivo)와 체외(ex vivo)로 구분되며, 유전자 치료제 연구의 80%가 바이러스성 벡터를 사용한다.

글로벌 CGT 시장 성장률은 49.4%로 오는 2026년에는 555억9000만 달러, 한화 약 73조원대 시장으로 급성장할 전망이다.

진 연구원은 "2026년 유전자 변형 세포치료제의 시장 규모가 165억3000만 달러(한화 2조3540억원)로 가장 클 것으로 예상된다"며 "2021년 50%의 매출 점유율을 보이는 졸겐스마, 스핀라자 등 신경계 질환분야는 2026년 10%대로 떨어지고, 현재 20%대인 항암제분야가 5년 후 35%로 증가해 가장 큰 시장을 형성할 것"이라고 밝혔다.

현재 미국 식품의약국(FDA)의 품목허가를 받은 CGT는 10개에 불과하며, 블루버드바이오의 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈형 치료제 진테글로와 존슨앤드존슨의 다발성 골수종 치료제 카빅티 등이 올해 승인을 받았다. 10개 제품 중 진테글로의 가격이 280만 달러로 가장 비쌌고, 2019년 승인된 노바티스의 척수성 근위축증 치료제 졸겐스마가 212만5000 달러로 그 뒤를 이었다.

진 연구원은 "졸겐스마가 지속적으로 높은 매출을 이어가면서 오는 2026년에 18억5000만 달러(한화 약 2조6307억원)의 시장을 형성할 것"이라며 "이어 카빅티와 예스카르타, 아베크마, 브레얀지 등이 10억원대 이상의 매출을 올릴 것"이라고 예상했다.
 

품목허가를 받은 제품은 극소수지만, R&D 파이프라인은 올해 2월 기준으로 무려 3343개에 달한다. 치료제 종류별로는 세포치료제(29.4%)가 가장 많으며, 적응증은 암(42.4%)이 사장 많은 것으로 나타났다. 아직 후보물질 탐색 등 비임상 단계가 절반 이상이었고, 임상2상단계가 22.3%, 1상 18.1%, 3상 5.4% 순으로 나타났다.

세포치료제 파이프라인은 CAR-T 세포(Cell)가 2022년 1432개로 주도하고 있으며, 기타 세포 요법(other cell therapies)은 2021년 대비 129%의 성장률을 보이면서 422개로 2위를 기록했다. TCR T세포는 269개로 3위, NK·NK T 세포는 283개로 4위를 차지했다.

진 연구원은 "CAR-T 세포 치료법에서 가장 흔한 표적단백질인 CD19, BCMA, CD22 등의 사용빈도는 완만하게 증가했다"며 "고형암에서 TAA를 표적으로 하는 기타 세포치료요법이 크게 증가해 올해 기준 157개에 달했다. HER2는 41개, MSLN은 34개, GPC2/3은 33개, EGRF는 30개 순이었다"고 설명했다.

이어 "임상시험을 완료한 후 품목허가 신청서 제출 단계에 있는 파이프라인은 8개로, 암을 적응증으로 하는 후보물질이 3개, ATTR 아밀로이드증, 소화기계질환, 혈우병, 희귀 유전성 안질환, EBV+PTLD 등을 적응증으로 하는 물질이 각각 1개"라고 밝혔다.

파이프라인 상위 3개 기업을 보면 바이오 기업이 대다수였고, 구체적으로 세포치료제 분야는 국내 기업인 차바이오텍이 13개로 가장 많았다.

유전자 변형 세포치료제(Gene modified cell therapy)는 BMS가 17개, 유전자치료제는 바이엘이 21개, RNA치료제는 아이오니스 파마슈티컬스가 54개, 항암바이러스는 CZ 바이오메드가 9개로 가장 많은 후보물질을 확보했다.

글로벌 제약기업들은 기술 인수, M&A 등 외부 도입을 통해 평균 78%의 파이프라인을 확보한 것으로 나타났다. BMS는 17개 유전자 변형 세포치료제 파이프라인 중 2개만 원천기술이었으며, M&A로 14개, 기술도입 1개를 확보했다. 항암바이러스 2건의 파이프라인 모두 기술도입을 통해 이뤄졌다.

다케다 역시 9건의 유전자 변형 세포치료제 후보물질 중 기술도입이 5건, M&A 2건 등이며, 유전자치료제 역시 10건 중 기술도입 7건, M&A 1건 등으로 확보했다. 

실제 올해 상반기 전체 123건의 글로벌 딜(계약, Deal) 중 21건이 CGT 관련 딜로, 글로벌 제약사들이 새로운 기술과 모달리티에 대한 관심이 극명하게 나타났다. 하반기에도 로슈와 아비스타가 안질환 AAV벡터의 공동개발을 추진하며, 로슈가 포세이다 테라퓨틱스와 CAR-T 세포치료제 파이프라인을 인수하는 등 빅딜이 체결됐다.

한편 KDDF 사업단은 2021년~2022년 협약을 맺은 과제 총 227개 중 14개가 유전자치료제였고, 그중 절반이 CAR-T 관련 연구로 나타났다.

https://www.medigatenews.com/news/1938768294